Dal Giappone arriva un passo che la medicina attendeva da decenni: per la prima volta al mondo un trattamento basato su cellule staminali iPS, nate dalla intuizione di Shinya Yamanaka di riportare le cellule adulte a uno stato originario, è stato autorizzato contro il Parkinson. Non si tratta di una cura definitiva ma di una fiducia cauta, concessa in via condizionata e a tempo, fondata su un piccolo gruppo di sette pazienti. Il significato più profondo sta nel cambio di logica: non più soltanto gestire i sintomi di una perdita, ma tentare di restituire le cellule perdute.
Parkinson, in Giappone via libera al primo trattamento con cellule staminali riprogrammate
Non compensare la carenza, ma sostituire i neuroni perduti
Mark
Cosa è stato approvato, esattamente?
Mimi
Un trattamento con cellule staminali iPS di Sumitomo Pharma, in Giappone, per migliorare i sintomi motori di chi non risponde abbastanza ai farmaci. Il via libera è condizionato e limitato nel tempo.
Mark
Perché Rossini parla di spartiacque?
Mimi
Perché i farmaci attuali controllano i sintomi ma non fermano la progressione. Qui si prova a sostituire i neuroni persi, non a compensarne la mancanza.
Luke
Ma su quali numeri si regge?
Mimi
Sette pazienti, tra i 50 e i 69 anni, nello studio di Kyoto pubblicato su Nature nell'aprile 2025.
Luke
Sette sono pochissimi. E «tutti migliorati» è quanto risulta dal racconto, non una misura che l'articolo ci dia in dettaglio.
Mark
Quindi la sicurezza è dimostrata?
Mimi
Gli autori dicono che le cellule sono sopravvissute, hanno prodotto dopamina e non hanno formato tumori.
Luke
Dicono, appunto: sono affermazioni degli autori. Quanto durino i benefici e la sicurezza non è noto, e l'articolo stesso rimanda a studi più ampi.
Mark
E il passato dei trapianti fetali?
Mimi
Rossini ricorda che quasi cinquant'anni fa i primi tentativi furono molto criticati; i tessuti fetali avevano anche problemi etici.
Luke
Resta da vedere se l'approvazione condizionata sarà confermata dopo ulteriori dati.
O Pulso
- Il Parkinson continua a spegnere lentamente i neuroni che producono dopamina, e i farmaci attuali possono solo accompagnarne il declino.
- Sumitomo Pharma ha ottenuto dal Giappone un'approvazione condizionata e limitata nel tempo, un via libera senza precedenti al mondo per una terapia con cellule iPS.
- Nello studio di Kyoto sette pazienti hanno ricevuto cellule trapiantate nel putamen, e le cellule sono sopravvissute, hanno prodotto dopamina e non hanno generato tumori.
- La strada resta lunga: servono studi più ampi e tempi più lunghi per capire se la sicurezza e i benefici reggano davvero nel tempo.
Dal Giappone arriva un passo che la medicina attendeva da decenni: per la prima volta al mondo un trattamento basato su cellule staminali iPS, nate dalla intuizione di Shinya Yamanaka di riportare le cellule adulte a uno stato originario, è stato autorizzato contro il Parkinson. Non si tratta di una cura definitiva ma di una fiducia cauta, concessa in via condizionata e a tempo, fondata su un piccolo gruppo di sette pazienti. Il significato più profondo sta nel cambio di logica: non più soltanto gestire i sintomi di una perdita, ma tentare di restituire le cellule perdute.
In Giappone le autorità hanno dato il primo via libera al mondo a un trattamento con cellule staminali contro il Parkinson. A ottenerlo è stata Sumitomo Pharma, con un'approvazione condizionata e limitata nel tempo, destinata a pazienti che non rispondono adeguatamente ai farmaci già disponibili.
Dietro questo traguardo c'è l'intuizione di Shinya Yamanaka, che vent'anni fa mostrò come riportare cellule adulte a uno stato simile a quello embrionale, creando le cellule iPS. Per quella scoperta ricevette il Nobel nel 2012. Oggi quelle cellule diventano neuroni capaci di sostituire quelli perduti nel Parkinson.
Lo studio dell'Ospedale Universitario di Kyoto, pubblicato su Nature nel 2025, ha coinvolto sette pazienti tra i 50 e i 69 anni, trattati con un trapianto bilaterale nel putamen guidato da una navigazione neurochirurgica di precisione. Le cellule sono sopravvissute, hanno prodotto dopamina e non hanno dato origine a tumori, e i pazienti hanno mostrato miglioramenti.
Il Parkinson non si ferma con i farmaci tradizionali, che compensano la dopamina mancante senza rigenerare nulla. Il nuovo approccio prova a fare l'opposto: sostituire fisicamente ciò che si è perso. Gli esperti parlano di uno spartiacque, ma ricordano che si tratta ancora di una base scientifica piccola, e che serviranno ricerche più ampie per confermare la sicurezza e l'efficacia nel lungo periodo.
In Giappone è stato dato il primo via libera al mondo a un trattamento con cellule staminali contro il Parkinson. L'ha ottenuto l'azienda farmaceutica Sumitomo Pharma, con un'approvazione condizionata e limitata nel tempo. L'indicazione è il miglioramento dei sintomi motori nei pazienti che rispondono in modo inadeguato alle terapie farmacologiche già disponibili.
Il trattamento nasce dal lavoro di Shinya Yamanaka, che venti anni fa scoprì come riprogrammare cellule adulte specializzate in cellule staminali pluripotenti indotte, dette iPS, capaci di diventare qualunque tipo di cellula del corpo. Per quella scoperta ricevette nel 2012 il Nobel per la Medicina. Introducendo i geni di quattro fattori in grado di attivare e disattivare il genoma, Yamanaka aveva trasformato cellule cutanee di un topo adulto in cellule simili a quelle staminali embrionali.
Quello giapponese è il primo farmaco rigenerativo derivato da cellule iPS. Si basa sui dati di uno studio clinico dell'Ospedale Universitario di Kyoto, pubblicato su Nature nell'aprile 2025. Sulla base di quella ricerca, il 5 agosto 2025 Sumitomo Pharma ha presentato domanda di autorizzazione alla produzione e alla commercializzazione, che ora ha ottenuto l'approvazione condizionata.
Lo studio ha coinvolto sette pazienti tra i 50 e i 69 anni. Hanno ricevuto un trapianto bilaterale di progenitori dopaminergici derivati da cellule indotte, e da quanto risulta tutti hanno mostrato miglioramenti. I ricercatori spiegano di aver trapiantato le cellule nel putamen, con il sistema di navigazione neurochirurgica iPlan (BrainLab), tracciando traiettorie che mirassero al putamen dorsale e caudale evitando solchi e vasi sanguigni, e usando un ago per iniezione personalizzato. Secondo gli autori, i progenitori derivati da cellule iPS allogeniche sono sopravvissuti, hanno prodotto dopamina e non hanno formato tumori: un quadro che suggerisce un alto livello di sicurezza e possibili benefici clinici.
Il Parkinson colpisce soprattutto i neuroni della sostanza nera, l'area del cervello che produce dopamina, il messaggero chimico necessario alla coordinazione dei movimenti. Quando quei neuroni diminuiscono drasticamente, compaiono tremori, rigidità e instabilità posturale. I farmaci tradizionali, efficaci nelle fasi iniziali, integrano la dopamina mancante ma si limitano a gestire i sintomi; con l'avanzare della malattia possono perdere efficacia o causare fluttuazioni motorie invalidanti. L'approccio con le iPS cambia logica: non compensa chimicamente la carenza, ma sostituisce fisicamente le cellule perse con nuovi neuroni funzionali.
Il processo parte da cellule adulte, per esempio della pelle o del sangue, riportate a uno stato staminale indifferenziato e poi guidate con segnali biochimici a diventare neuroni dopaminergici. In teoria si può ottenere un numero potenzialmente illimitato di cellule pronte al trapianto. Il vantaggio clinico, sottolineano i ricercatori, è poter usare linee cellulari compatibili, riducendo i problemi di rigetto immunologico. Una volta iniettate, le cellule devono integrarsi nei circuiti neuronali esistenti e rilasciare dopamina in modo autonomo e fisiologico.
Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di Neuroscienze e neuroriabilitazione dell'Irccs San Raffaele di Roma, parla di uno spartiacque: oggi ci sono ottimi farmaci per i sintomi, ma nessuno ferma la progressione lenta e inesorabile della malattia. Ricorda che questo filone di ricerca è nato quasi cinquant'anni fa, soprattutto nei Paesi scandinavi, con i trapianti di cellule embrionali prelevate da cervelli di feti umani, i cui primi tentativi sull'uomo furono molto criticati. Oggi, dice, lo studio giapponese mostra risultati confortanti: cellule attecchite, connesse ai circuiti circostanti, senza reazioni infiammatorie né rischio di neoplasie, con un certo miglioramento dei sintomi.
L'approvazione è condizionata e a tempo, e la base è uno studio su sette persone: serviranno ricerche più ampie per confermare sicurezza ed efficacia a lungo termine.
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È una speranza in più verso una vera e propria cura, ma i farmaci attuali non fermano la progressione.— Paolo Maria Rossini, Irccs San Raffaele di Roma
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