Parkinson, in Giappone via libera al primo trattamento con cellule staminali riprogrammate

In Giappone è arrivato il primo via libera al mondo per un trattamento contro il Parkinson basato su cellule staminali pluripotenti indotte, le cosiddette iPS. A ottenerlo è stata l'azienda farmaceutica Sumitomo Pharma, con un'approvazione condizionata e limitata nel tempo. L'indicazione è il miglioramento dei sintomi motori nei pazienti che rispondono in modo inadeguato alle terapie farmacologiche esistenti.

Il percorso parte da lontano. Shinya Yamanaka, circa vent'anni fa, scoprì come riprogrammare cellule adulte specializzate in cellule staminali pluripotenti indotte, capaci di diventare qualsiasi tipo di cellula del corpo. Introducendo i geni di quattro fattori in grado di attivare e disattivare il genoma, riuscì a trasformare cellule cutanee di un topo adulto in cellule simili a quelle staminali embrionali. Per questa scoperta nel 2012 ricevette il Premio Nobel per la Medicina.

Sulla base di quel lavoro è nato quello che viene descritto come il primo farmaco rigenerativo derivato da cellule iPS. I dati vengono da uno studio clinico dell'Ospedale Universitario di Kyoto. Il 5 agosto 2025 Sumitomo Pharma ha presentato la domanda di autorizzazione alla produzione e alla commercializzazione; ora è arrivata l'approvazione, appunto condizionata e a tempo.

Lo studio era stato pubblicato su Nature nell'aprile 2025. I ricercatori ricordano che il Parkinson è causato dalla perdita di neuroni dopaminergici, e che le prime terapie cellulari con tessuti fetali, pur promettenti, avevano mostrato complicazioni e problemi etici. Le cellule pluripotenti sono state indicate come alternativa per trattamenti sicuri ed efficaci.

Hanno partecipato sette pazienti tra i 50 e i 69 anni, che hanno ricevuto un trapianto bilaterale di progenitori dopaminergici derivati da cellule indotte. Da quanto risulta, tutti hanno mostrato miglioramenti. Le cellule sono state impiantate nel putamen con il sistema di navigazione neurochirurgica iPlan di BrainLab, con traiettorie pensate per colpire la parte dorsale e caudale della struttura evitando solchi e vasi sanguigni, e con un ago per iniezione personalizzato. Secondo gli autori, i progenitori allogenici sono sopravvissuti, hanno prodotto dopamina e non hanno formato tumori: indizio di un alto livello di sicurezza e di possibili benefici clinici.

La malattia colpisce i neuroni della sostanza nera, area cerebrale che produce la dopamina, messaggero chimico essenziale per il controllo del movimento. Quando questi neuroni calano drasticamente compaiono tremori, rigidità e instabilità posturale. I farmaci attuali, efficaci nelle fasi iniziali, integrano la dopamina mancante ma si limitano a gestire i sintomi; con l'avanzare della malattia possono perdere efficacia o causare fluttuazioni motorie invalidanti. L'approccio con le iPS cambia logica: non compensare chimicamente, ma sostituire fisicamente i neuroni persi. Le cellule adulte, come quelle di pelle o sangue, vengono riportate allo stato staminale e poi guidate con segnali biochimici a diventare neuroni dopaminergici, in numero potenzialmente illimitato. Il vantaggio indicato dai ricercatori è l'uso di linee cellulari compatibili, che riduce i problemi di rigetto.

Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di Neuroscienze e neuroriabilitazione dell'Irccs San Raffaele di Roma, parla di uno spartiacque: oggi esistono ottimi farmaci per i sintomi, ma nessuno ferma la progressione. Ricorda che la ricerca nacque quasi cinquant'anni fa, soprattutto in Scandinavia, con i trapianti di cellule embrionali da cervelli fetali, dai risultati molto criticati. Ora, osserva, lo studio giapponese mostra risultati confortanti: cellule attecchite, connesse ai circuiti circostanti, produttrici di dopamina, senza infiammazione né rischio di neoplasie, con un certo miglioramento dei sintomi.

Resta da vedere cosa accadrà durante il periodo limitato dell'autorizzazione condizionata, che dovrà confermare sul campo ciò che sette pazienti hanno indicato.