In un tempo in cui la medicina cerca di riparare ciò che la malattia consuma, una donna giapponese affetta da Parkinson è diventata la prima paziente a ricevere una terapia cellulare appena approvata nel suo Paese, un passo che apre una porta ma non ne attraversa ancora la soglia. Gli specialisti italiani accolgono la notizia con interesse e insieme con misura, ricordando che poche osservazioni non bastano a dire che una malattia sia stata vinta. Il Parkinson, infatti, continua il suo cammino anche quando si ripara una parte del danno. La vera risposta arriverà solo da studi più ampi, capaci d
Parkinson, in Giappone la prima terapia con cellule derivate da staminali: cauto ottimismo tra gli esperti
Una donna con malattia di Parkinson è stata sottoposta alla terapia e dimessa dopo un decorso postoperatorio favorevole.
Compensare la dopamina non significa fermare il Parkinson
Mark
Cosa è successo esattamente in Giappone?
Mimi
Una donna con Parkinson ha ricevuto Amchepry, terapia cellulare appena approvata. È già stata dimessa, dopo un decorso favorevole.
Mark
Perché Tessitore dice che «staminali» è fuorviante?
Mimi
Perché non si impiantano staminali, ma precursori già orientati a diventare neuroni che producono dopamina. Derivano da cellule adulte di un donatore, riprogrammate in laboratorio.
Luke
Un decorso favorevole in una paziente però non dice nulla sull'efficacia, giusto?
Mimi
Giusto. L'articolo riporta solo che è stata dimessa. Per l'efficacia c'è un piccolo studio su sette pazienti.
Luke
E senza gruppo di controllo. Quindi nessun confronto solido.
Mark
Se funzionasse, guarirebbe il Parkinson?
Mimi
No. Sostituisce la dopamina perduta, ma la degenerazione continua e coinvolge anche altre cellule cerebrali.
Luke
Cosa non sappiamo? Durata dell'effetto e sicurezza a lungo termine: l'articolo li definisce incerti, non dà numeri.
Mark
Un paziente italiano può accedervi?
Mimi
No, non è disponibile in Italia né in Europa, e Tessitore mette in guardia dalle offerte a pagamento.
Il Polso
- In Giappone una paziente con Parkinson ha ricevuto Amchepry, la prima terapia cellulare approvata per i sintomi motori.
- I dati arrivano da appena sette pazienti e senza gruppo di controllo, un terreno ancora fragile per giudicare.
- Gli esperti italiani frenano l'entusiasmo: la terapia non guarisce e il processo degenerativo prosegue.
- Il trattamento non è disponibile in Italia né in Europa, e sul mercato privato restano allarmi per false promesse.
- La paziente è stata dimessa dopo un decorso favorevole, ma la strada verso una conferma resta lunga.
In un tempo in cui la medicina cerca di riparare ciò che la malattia consuma, una donna giapponese affetta da Parkinson è diventata la prima paziente a ricevere una terapia cellulare appena approvata nel suo Paese, un passo che apre una porta ma non ne attraversa ancora la soglia. Gli specialisti italiani accolgono la notizia con interesse e insieme con misura, ricordando che poche osservazioni non bastano a dire che una malattia sia stata vinta. Il Parkinson, infatti, continua il suo cammino anche quando si ripara una parte del danno. La vera risposta arriverà solo da studi più ampi, capaci di separare la speranza dalla prova.
Nei giorni scorsi, in Giappone, una donna con malattia di Parkinson ha ricevuto una terapia cellulare appena approvata dalle autorità del Paese. L'intervento è andato bene e la paziente è già tornata a casa.
La terapia si chiama raguneprocel, commercializzata come Amchepry, ed è destinata a chi non trae abbastanza beneficio dai farmaci attuali. Alessandro Tessitore, presidente della Società Italiana Parkinson e Disordini del Movimento, riconosce il valore del passo per la medicina rigenerativa, ma chiede rigore: i dati sono preliminari e molte domande restano aperte.
Non si tratta propriamente di staminali, spiega Tessitore, ma di precursori che devono diventare neuroni produttori di dopamina e sostituire quelli perduti. Vengono ottenuti da cellule adulte riprogrammate e impiantati nel putamen. Efficacia e sicurezza, però, non sono ancora certe: il piccolo studio su sette pazienti non aveva un gruppo di controllo.
Anche se i risultati fossero confermati, la terapia non guarirebbe il Parkinson, perché la malattia continua a colpire altre cellule cerebrali. Per ora non è disponibile in Italia né in Europa, e la società scientifica invita a diffidare di chi propone a pagamento terapie con staminali fuori dalle sperimentazioni autorizzate. Resta da vedere cosa diranno studi più ampi sull'efficacia reale del farmaco.
Nei giorni scorsi, in Giappone, una donna con malattia di Parkinson ha ricevuto una terapia a base di cellule derivate da staminali, approvata da poco dalle autorità regolatorie del Paese. Il decorso dopo l'intervento è stato favorevole e la paziente è già stata dimessa.
Il trattamento si chiama raguneprocel ed è commercializzato con il nome di Amchepry. È indicato per migliorare i sintomi motori delle persone con Parkinson che non ricavano un beneficio sufficiente dai farmaci oggi disponibili.
Il primo a invitare alla misura è Alessandro Tessitore, presidente della Società Italiana Parkinson e Disordini del Movimento (Limpe-Dismov). Riconosce che si tratta di un passo importante per la medicina rigenerativa, ma avverte che va letto con rigore: i dati sono preliminari e molte domande restano aperte.
Sul piano tecnico, spiega Tessitore, parlare di staminali è fuorviante. Non vengono trapiantate cellule staminali, ma cellule che ne derivano: precursori già indirizzati a diventare neuroni produttori di dopamina, con il compito di sostituire quelli andati perduti. Questi precursori sono ottenuti da cellule adulte di un donatore, riprogrammate in laboratorio, e vengono impiantati nel putamen, una struttura cerebrale coinvolta nel controllo del movimento.
Restano incerte efficacia e sicurezza. Secondo la società scientifica, i dati disponibili vengono da un piccolo studio su sette pazienti, privo di gruppo di controllo.
Anche se l'efficacia venisse confermata, il trattamento non guarisce. Tessitore lo dice così: compensare la carenza di dopamina non significa fermare il Parkinson, perché il processo degenerativo prosegue e coinvolge anche cellule cerebrali diverse da quelle che producono dopamina.
Al momento la terapia non è disponibile né in Italia né in Europa. Tessitore invita a diffidare di chi offre a pagamento «terapie con staminali» al di fuori delle sperimentazioni autorizzate. Il prodotto somministrato in Giappone, precisa la società scientifica, ha seguito un percorso rigoroso di ricerca e di studi clinici, e la sua produzione e somministrazione sono strettamente controllate. Per questo la sua disponibilità non convalida automaticamente altri approcci basati sulle staminali.
Resta da vedere cosa mostreranno studi più ampi, con gruppi di controllo, sull'efficacia reale di Amchepry.
Citazioni salienti
È un passo importante per la medicina rigenerativa, ma i dati sono preliminari e molte domande restano aperte.— Alessandro Tessitore, presidente Limpe-Dismov
Vuoi la storia completa?
Leggi l'originale su ANSA ↗
World & Diplomacy