EUA aprovam Leqembi, primeiro remédio que desacelera Alzheimer, mas com ressalvas

Na sexta-feira, 6 de janeiro, a FDA — agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos — aprovou o Leqembi, um fármaco que marca um ponto de inflexão em décadas de fracassos no tratamento do Alzheimer. Pela primeira vez, um medicamento demonstrou de forma convincente a capacidade de retardar o declínio da memória e do pensamento, os sintomas que definem a doença. Mas a aprovação vem carregada de ressalvas que os médicos e pacientes precisam pesar com cuidado.

O Leqembi, desenvolvido pela empresa japonesa Eisai em parceria com a americana Biogen, funciona limpando uma proteína cerebral pegajosa chamada amiloide, marca registrada do Alzheimer. Em um estudo com 1.800 pacientes nos estágios iniciais da doença, aqueles que receberam o medicamento apresentaram uma progressão mais lenta — uma diferença de menos de meio ponto em uma escala de 18 pontos que mede memória, julgamento e outras habilidades cognitivas. Traduzindo: o medicamento ofereceu um atraso de pouco mais de cinco meses no declínio. Joy Snider, neurologista da Universidade de Washington em St. Louis, coloca isso em perspectiva: o remédio pode significar que alguém tenha mais seis meses a um ano para continuar dirigindo, por exemplo. Mas ela é clara: isto não é uma cura, e não impede que as pessoas piorem.

O custo é substancial. O tratamento anual custa aproximadamente US$ 26,5 mil (cerca de R$ 138,6 mil). A Eisai argumenta que o preço reflete a melhoria na qualidade de vida e a redução da carga para cuidadores, mas um grupo independente calculou que o medicamento teria que custar menos de US$ 20,6 mil anuais para ser economicamente rentável. Além do preço, o Leqembi exige infusões duas vezes por mês — um compromisso significativo de tempo e logística.

Os efeitos colaterais são onde a cautela se torna imperativa. Cerca de 13% dos pacientes no estudo desenvolveram inchaço cerebral, e 17% tiveram pequenos sangramentos no cérebro. Na maioria dos casos, esses problemas não causaram sintomas visíveis, mas alguns pacientes relataram tonturas e problemas de visão. Vários usuários morreram enquanto tomavam a droga, incluindo dois que também usavam anticoagulantes — embora a Eisai tenha dito que as mortes não podem ser atribuídas ao medicamento. A FDA agora adverte os médicos a terem cautela ao prescrever Leqembi para pacientes que tomam medicamentos para afinar o sangue.

A aprovação seguiu um atalho burocrático que permite o lançamento de medicamentos com base em resultados iniciais, antes de confirmar que realmente beneficiam os pacientes. Esse procedimento tem atraído críticas crescentes de vigilantes do governo e investigadores do Congresso. O precedente imediato é preocupante: o Aduhelm, um medicamento semelhante aprovado em 2021, foi marcado por controvérsias sobre sua eficácia. A FDA aprovou o Aduhelm contra o conselho de seus próprios especialistas externos. Médicos hesitaram em prescrever, seguradoras restringiram a cobertura, e a Biogen acabou abandonando os planos de marketing. Desta vez, a FDA não consultou seu painel de especialistas externos antes de aprovar o Leqembi.

Matthew Schrag, pesquisador de neurologia da Vanderbilt University, questiona se o benefício justifica o preço e os riscos. "A maioria dos pacientes não notará a diferença", disse ele. "Este é realmente um efeito muito pequeno e provavelmente abaixo do limiar do que chamaríamos de clinicamente significativo." Há pouco consenso entre os pesquisadores sobre se uma diferença de menos de meio ponto na escala se traduz em benefícios reais, como maior independência. Schrag acredita que uma melhoria significativa exigiria pelo menos uma diferença de um ponto inteiro.

A decisão do Medicare — o programa federal que cobre 60 milhões de idosos e outros americanos — será crucial. Se o Medicare restringir a cobertura como fez com o Aduhelm, o medicamento pode nunca ganhar tração no mercado americano. Os executivos da Eisai disseram que já passaram meses discutindo os dados com funcionários do Medicare. A cobertura não é esperada até que a FDA confirme o benefício do medicamento, provavelmente ainda em 2023.

Betsy Groves, de 73 anos, professora aposentada de educação em Harvard, foi diagnosticada com Alzheimer em 2021. Ela percebeu que estava tendo problemas para lembrar nomes de alunos e responder perguntas. Seu diagnóstico foi confirmado por um teste positivo para amiloide. Ela diz estar "mais do que disposta" a experimentar o Leqembi, apesar dos possíveis efeitos colaterais e da necessidade de infusões. "Para mim, no minuto em que o medicamento chegar ao mercado — e eu obtiver a aprovação do meu médico — vou tomá-lo", afirma. Aproximadamente 6 milhões de pessoas nos EUA têm Alzheimer, e muitas outras em todo o mundo enfrentam a mesma doença que gradualmente ataca as áreas do cérebro necessárias para memória, raciocínio, comunicação e tarefas diárias.