Por qué los nuevos medicamentos cuestan millones: leyes, beneficios, riesgo y precio por valor

Ser el medicamento más caro del mundo es un título que dura poco. En mayo de 2020, el Zolgensma, de Novartis, un tratamiento de una sola dosis contra la atrofia muscular espinal, llegó a Europa con un precio cercano a los dos millones de euros y batió el récord. Siete meses después, la Comisión Europea aprobó el Libmeldy, de Orchard Therapeutics, que a 2,47 millones el vial aspira a curar la leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética mortal.

Bluebird bio subió después los peldaños. En agosto de 2021 anunció que el Zynteglo, recién aprobado en Estados Unidos contra una dolencia hereditaria de la sangre, costaría 2,6 millones. Un mes más tarde fijó el precio del Skysona, indicado para la adrenoleucodistrofia, un trastorno neurológico, en 2,8 millones. Ese récord duró menos de tres meses: en diciembre, CSL Behring anunció que su terapia génica Hemgenix, contra la hemofilia b, valdría 3,3 millones.

Estas terapias han abierto esperanza a pacientes condenados a vidas cortas o limitadas, pero la factura presiona a los sistemas sanitarios. El gasto en medicamentos de prescripción se ha triplicado en Estados Unidos desde principios de siglo. En España, donde por ahora solo el Zolgensma ha entrado en la sanidad pública, los hospitales gastan el doble en terapias oncológicas que hace cinco años. Los expertos consultados creen que la tendencia seguirá, porque hay cientos de fármacos en desarrollo y cada novedad suele ser mucho más cara que lo disponible.

Una primera causa es el mercado estadounidense. Con el 4,2% de la población mundial, concentra ventas por 512.000 millones de euros, casi la mitad del total, según Statista (2021). Europa, con 447 millones de habitantes frente a 332, gasta menos de la mitad: 222.000 millones. Allí las compañías fijan y suben precios con libertad, y desde 2003 una ley impide a Medicare negociarlos a la baja. En Europa los gobiernos negocian y evalúan el coste-beneficio, pero las empresas parten de precios pensados para el mercado global, así que los acuerdos también resultan elevados.

La segunda es la ley Bayh-Dole, de 1980. Marcia Angell, exeditora jefe de The New England Journal of Medicine, sostiene que cambió la historia del sector. Antes, los avances logrados con fondos federales eran de dominio público; la ley permitió a científicos, universidades y pequeñas empresas patentarlos y venderlos como licencias exclusivas a las farmacéuticas. Surgieron start-ups que captan inversión y acaban compradas por gigantes a cifras millonarias, con inversores que exigen altos retornos. Enrique Castellón, exsubsecretario de Sanidad y consejero del fondo Cross Road Biotech, recuerda que sus defensores le atribuyen la entrada de capital que impulsó la innovación y sus detractores, una inflación de precios por lógicas de mercado.

Tercera, la rentabilidad. Un estudio de JAMA de marzo de 2020 halló que las 35 mayores farmacéuticas cotizadas en Estados Unidos lograban un beneficio sobre ingresos del 13,8%, frente al 7,7% de 357 empresas de otros sectores. McKinsey llegó en 2015 a una conclusión similar. La industria alega riesgo: según la patronal europea EFPIA, una de cada 10.000 moléculas llega a medicamento, uno de cada 167 fármacos en desarrollo sale al mercado y solo uno de cada cinco recupera la inversión. Un estudio de Joseph DiMasi (Tufts, 2016) estimó la inversión media en I+D en casi 2.400 millones en 2014, más del doble que una década antes. Neboa Zozaya, de la Fundación Weber, advierte de la opacidad de los costes, de que buena parte de la investigación básica es pública y de que no hay acuerdo sobre cómo imputar los fracasos.

La cuarta es la medicina de precisión. Juan Oliva, de la Universidad de Castilla-La Mancha, explica que muchas terapias se dirigen a pocos pacientes, en enfermedades raras o en fases concretas del cáncer. El precio alto lleva a los pagadores a restringir su uso, lo que reduce los pacientes y empuja el precio aún más.

La quinta es el precio por valor: se calcula lo que el fármaco ahorra al sistema, no lo que cuesta producirlo. Zozaya lo aplica al Hemgenix, cuyo precio incluye ahorros esperados, aunque la eficacia a largo plazo es incierta. En Alemania, Bluebird vendía el Zynteglo desde enero de 2020 a 1,6 millones; las autoridades quisieron bajarlo a unos 600.000 euros y la empresa se retiró de Europa. Su responsable, Andrew Obenshain, dijo que los gobiernos no reconocen el valor de sus terapias. El texto original queda cortado al abordar las patentes.