Nobel de Medicina 2024 para Ambros y Ruvkun por descubrir los microARN

El Instituto Karolinska de Estocolmo anunció hoy que Victor Ambros y Gary Ruvkun, dos científicos estadounidenses, han ganado el Premio Nobel de Medicina 2024. La Academia los reconoce por descubrir los microARN y desentrañar su función decisiva en la regulación de la actividad génica. Es un hallazgo que, según el jurado, revela un principio fundamental que gobierna cómo nuestras células controlan cuáles genes se encienden y cuáles permanecen apagados.

El descubrimiento surgió de un trabajo realizado en el pequeño gusano C. elegans, un organismo que ha sido durante décadas el laboratorio viviente de los biólogos moleculares. Lo que Ambros y Ruvkun encontraron no fue una pieza más del rompecabezas genético, sino una dimensión completamente nueva de cómo funciona la vida. Revelaron la existencia de una clase de moléculas de ARN que actúan como reguladores silenciosos, controlando cuáles proteínas se fabrican en cada célula y en qué cantidad. Hoy sabemos que el genoma humano codifica más de mil microARN diferentes, cada uno con su propia función de control.

Para entender por qué esto importa, hay que pensar en lo que sucede dentro de nuestro cuerpo. Una persona adulta contiene aproximadamente 30 billones de células. Cada una de ellas alberga una copia idéntica del genoma humano: una secuencia de 3.000 millones de letras genéticas que contienen todas las instrucciones para fabricar proteínas, las moléculas que nos mantienen vivos. Y sin embargo, el cuerpo no es uniforme. Una neurona funciona de manera radicalmente distinta a una célula del corazón. Una célula del hígado hace cosas completamente diferentes a una célula de la piel. ¿Cómo es posible que células con el mismo código genético sean tan distintas? La respuesta está en la regulación génica: cada célula especializada activa solo los genes que necesita para su función específica, mientras silencia todos los demás.

Ahí es donde entran los microARN. El ADN contiene la información genética, pero es el ARN el que la lee y la traduce para crear proteínas. Los dos galardonados descubrieron que existe una clase especial de ARN, los microARN, que actúa como un sistema de control fino. Estas moléculas pueden silenciar genes específicos o reducir la cantidad de proteína que se produce a partir de ellos. Es un mecanismo de regulación que opera después de que el gen ha sido transcrito, en un nivel de control que nadie había identificado antes. El hallazgo abrió una puerta a un territorio completamente desconocido de la biología.

Los microARN resultaron ser esenciales no solo para el desarrollo de los organismos multicelulares, sino también para su funcionamiento continuo. Sin ellos, las células no podrían especializarse correctamente durante el desarrollo embrionario, y los organismos adultos no podrían mantener el equilibrio que requieren para vivir. El descubrimiento tiene implicaciones que se extienden mucho más allá de la biología básica: entender cómo funcionan los microARN abre caminos para comprender enfermedades y, potencialmente, para desarrollar nuevos tratamientos.

El premio está dotado con 11 millones de coronas suecas, aproximadamente 950.000 euros. Este reconocimiento marca el inicio de la temporada de Premios Nobel de este año. El martes se anunciará el de Física, el miércoles el de Química, el jueves el de Literatura, y el viernes el de la Paz. Desde que el premio comenzó en 1901, un total de 227 personas lo han recibido. Solo 13 de ellas han sido mujeres. El año pasado, el galardón de Medicina fue para Katalin Karikó y Drew Weissman por su trabajo en las vacunas de ARN mensajero contra la covid, otro descubrimiento que demostró la importancia fundamental de estas moléculas para la medicina moderna.