Estudio experimental demuestra eficacia de innovadora terapia no hormonal contra la endometriosis

Investigadores de la Universidad de Washington han demostrado en un estudio experimental que una única inyección de un fármaco innovador puede reducir significativamente los síntomas y la progresión de la endometriosis, una enfermedad crónica que afecta a aproximadamente 190 millones de mujeres en todo el mundo. El tratamiento representa un cambio de enfoque importante: en lugar de recurrir a terapias hormonales con efectos secundarios generalizados, los científicos dirigieron su atención hacia células inmunitarias específicas implicadas en la enfermedad.

La endometriosis ocurre cuando un tejido similar al que recubre el interior del útero crece fuera de él, generalmente en los ovarios, las trompas de Falopio y el tejido pélvico. La enfermedad es incurable y afecta a una de cada diez mujeres globalmente. Quienes la padecen experimentan dolor crónico, cólicos intensos, dolor durante las relaciones sexuales e infertilidad. Muchas mujeres sufren durante años antes de recibir un diagnóstico, y después continúan lidiando con síntomas debilitantes sin opciones de tratamiento definitivo.

Las terapias hormonales actuales, aunque controlan algunos síntomas, conllevan inconvenientes significativos. Afectan la fertilidad y la densidad ósea, y las mujeres jóvenes que las reciben frecuentemente experimentan síntomas similares a los de la menopausia, como sofocos. La cirugía puede extirpar las lesiones, pero sus efectos suelen ser temporales. Investigaciones recientes han identificado que la disfunción del sistema inmunitario, particularmente problemas con los macrófagos —glóbulos blancos clave para prevenir la enfermedad—, juega un papel central en la endometriosis.

El equipo de investigadores, encabezado por la profesora Kanako Hayashi, identificó previamente una población única de macrófagos asociada específicamente con la endometriosis. Estos macrófagos FRβ+ se presentaban como objetivos ideales para la administración dirigida de fármacos. Los científicos decidieron utilizar niclosamida, un medicamento ya aprobado para tratar infecciones por tenias intestinales, que estudios anteriores habían mostrado que reduce las lesiones endometriósicas. Sin embargo, el fármaco tiene una limitación importante: su baja solubilidad significa que los pacientes necesitarían tomar dosis muy grandes para que fuera efectivo, lo que restringe cuánto tiempo pueden usarlo de forma segura. Para una enfermedad que requiere años o décadas de tratamiento, esto representaba un obstáculo considerable.

Para resolver este problema, el equipo diseñó una molécula de tamaño nanométrico llamada dendrímero que se une a la niclosamida y la administra en una forma más soluble. En experimentos con modelos de ratón, una sola inyección de este tratamiento produjo resultados notables: redujo el tamaño y la cantidad de lesiones endometriósicas y disminuyó la sensibilidad al dolor. Los hallazgos, publicados en Advanced Healthcare Materials, muestran que este enfoque no hormonal, centrado en los macrófagos FRβ+, establece una estrategia completamente nueva para tratar la endometriosis.

Lo que distingue este trabajo es su potencial para superar las limitaciones de los tratamientos actuales. Al dirigirse específicamente a las células inmunitarias implicadas en la enfermedad mediante una nanopartícula que actúa como una llave encajando en una cerradura, el fármaco llega al sitio de la enfermedad sin afectar las células y tejidos circundantes. Esto significa que podría ofrecer un tratamiento a largo plazo sin los efectos secundarios sistémicos que caracterizan a las terapias hormonales. Aunque estos resultados provienen de estudios en modelos animales y aún falta el camino hacia ensayos clínicos en humanos, el trabajo abre una puerta hacia opciones de tratamiento que podrían transformar la vida de millones de mujeres que actualmente carecen de soluciones efectivas.