Em 19 de outubro, a Anvisa aprovou o telisotuzumabe vedotina para pacientes com câncer de pulmão avançado que carregam uma marca molecular específica — a alta expressão da proteína c-Met. O medicamento representa uma geração de terapias que aprendem a distinguir células, entregando sua carga letal apenas onde a biologia autoriza. Como tantas aprovações que chegam carregadas de esperança e ressalvas, este passo abre uma porta sem garantir o caminho completo: a incorporação ao sistema público de saúde, e a confirmação definitiva de superioridade sobre tratamentos existentes, ainda estão por vir.
Anvisa aprova telisotuzumabe vedotina para câncer de pulmão avançado
Três óbitos relacionados a doença pulmonar intersticial foram registrados durante o estudo LUMINOSITY com o medicamento.
Três óbitos por toxicidade pulmonar em um estudo de 168 pacientes
Mark
Por que essa aprovação importa agora, especificamente? O medicamento é realmente novo ou é uma reformulação?
Mimi
É uma molécula genuinamente nova — um conjugado anticorpo-fármaco desenhado para reconhecer c-Met. O que torna a aprovação significativa é que oferece uma opção para um subgrupo de pacientes com pulmão avançado que já esgotaram outras linhas de tratamento e têm essa característica molecular específica.
Luke
Mas o estudo não tinha grupo comparador. Então não sabemos se 34,5% de resposta é melhor ou pior que o que os pacientes teriam com quimioterapia ou imunoterapia padrão naquele momento.
Mimi
Exato. É por isso que a Anvisa estabeleceu um termo de compromisso — a AbbVie precisa trazer dados complementares. A aprovação é condicional.
Mark
E quanto aos óbitos por doença pulmonar? Três é muito?
Luke
Três óbitos em 168 pacientes é aproximadamente 1,8%. Mas o contexto importa: esses são pacientes com câncer avançado já tratados. Ainda assim, a toxicidade pulmonar é séria e exige monitoramento rigoroso.
Mimi
A neuropatia periférica em 30% dos pacientes também é um sinal de que esse medicamento não é leve. Pacientes precisam estar cientes disso.
Mark
Quem vai ter acesso? Vai estar no SUS?
Luke
Não automaticamente. A aprovação regulatória é um passo, mas incorporação ao SUS é outra decisão, que envolve análise de custo-efetividade. Isso ainda está em aberto.
Mimi
E há a questão prática: nem todo hospital tem capacidade de fazer o teste de c-Met. A indicação exige identificação prévia do biomarcador, então o acesso depende também da infraestrutura de diagnóstico.
El Pulso
- Pacientes com câncer de pulmão avançado sem opções eficazes após tratamentos anteriores ganham uma nova alternativa, mas apenas aqueles cujos tumores expressam intensamente a proteína c-Met — o que exige teste diagnóstico prévio.
- A taxa de resposta de 34,5% e a sobrevida mediana de 14,3 meses animam especialistas, mas a ausência de grupo comparador no estudo impede afirmar que o medicamento supera o que já existe.
- Três mortes ligadas à doença pulmonar intersticial e neuropatia periférica em quase um terço dos pacientes colocam a segurança no centro das atenções clínicas.
- A Anvisa vinculou a manutenção do registro à entrega de dados complementares pela fabricante AbbVie, sinalizando que a aprovação é condicional e o monitoramento, contínuo.
- A aprovação regulatória não garante acesso pelo SUS — uma avaliação separada de custo-efetividade ainda definirá se o tratamento chegará à maioria dos brasileiros que dele necessitam.
Em 19 de outubro, a Anvisa aprovou o telisotuzumabe vedotina para pacientes com câncer de pulmão avançado que carregam uma marca molecular específica — a alta expressão da proteína c-Met. O medicamento representa uma geração de terapias que aprendem a distinguir células, entregando sua carga letal apenas onde a biologia autoriza. Como tantas aprovações que chegam carregadas de esperança e ressalvas, este passo abre uma porta sem garantir o caminho completo: a incorporação ao sistema público de saúde, e a confirmação definitiva de superioridade sobre tratamentos existentes, ainda estão por vir.
A Anvisa aprovou, em 19 de outubro, o telisotuzumabe vedotina — comercializado como Emrelis — para adultos com câncer de pulmão de não pequenas células não escamoso, localmente avançado ou metastático, que já passaram por tratamento sistêmico anterior e apresentam alta expressão da proteína c-Met. O medicamento funciona como um veículo molecular: reconhece a proteína na superfície das células tumorais e libera uma substância citotóxica após penetrá-las.
A aprovação se baseou no estudo LUMINOSITY, ensaio de fase 2 publicado em julho de 2026. Entre os 168 pacientes avaliados, aqueles com alta expressão de c-Met apresentaram taxa de resposta objetiva de 34,5%, duração mediana de resposta de 7,2 meses e sobrevida global mediana de 14,3 meses. A eficácia foi semelhante independentemente do tipo de tratamento anterior recebido. Contudo, o estudo não contou com grupo comparador, o que impede concluir superioridade sobre terapias já disponíveis. A identificação dos candidatos exige imuno-histoquímica com critério rigoroso: coloração membranosa intensa em ao menos 50% das células tumorais.
O perfil de segurança exige atenção. Neuropatia sensitiva periférica ocorreu em 30,8% dos participantes, com casos graves em 7%. Pneumonite e doença pulmonar intersticial afetaram cerca de 10% dos pacientes, e três mortes foram registradas nesse contexto — uma delas considerada relacionada ao medicamento. Os autores confirmaram que o acompanhamento adicional não revelou novos sinais de risco, mas esses eventos permanecem sob vigilância.
Além da aprovação, a Anvisa firmou termo de compromisso com a AbbVie, fabricante do produto, exigindo a entrega de dados complementares como condição para manter o registro. Vale notar que o estudo foi financiado pela própria AbbVie, com participação da empresa no planejamento e análise dos dados. Por fim, a aprovação regulatória não equivale à incorporação ao SUS — essa decisão dependerá de avaliações futuras de custo-efetividade e capacidade assistencial.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou, na segunda-feira 19 de outubro, um novo medicamento para pacientes com câncer de pulmão avançado que apresentam uma característica molecular específica. O telisotuzumabe vedotina, comercializado como Emrelis, é um conjugado de anticorpo e fármaco citotóxico — uma molécula que funciona como um veículo de entrega, reconhecendo a proteína c-Met na superfície das células tumorais e liberando uma substância letal após penetrar a célula. O registro abrange duas apresentações para administração intravenosa e se destina a adultos com câncer de pulmão de não pequenas células não escamoso, localmente avançado ou metastático, que já receberam tratamento sistêmico anterior e apresentam alta expressão daquele biomarcador.
Os dados que sustentaram a aprovação vieram do estudo LUMINOSITY, um ensaio de fase 2 aberto e não randomizado que foi atualizado e publicado em julho de 2026. Nessa análise mais recente, 168 pacientes foram avaliados quanto à resposta ao tratamento. Entre aqueles com alta ou intermediária expressão de c-Met, a taxa de resposta objetiva foi de 29,2%. No subgrupo com alta expressão — o alvo principal da indicação — esse número subiu para 34,5%. Nesses pacientes, a duração mediana da resposta foi de 7,2 meses, o tempo até progressão da doença foi de 5,5 meses em mediana, e a sobrevida global mediana atingiu 14,3 meses.
Um aspecto importante do estudo é que não havia um grupo comparador — pacientes recebendo tratamentos alternativos disponíveis. Isso significa que, embora os números de resposta e sobrevida sejam documentados, não é possível afirmar com base neste ensaio que o telisotuzumabe vedotina é superior aos tratamentos já oferecidos. Os pesquisadores observaram que a eficácia foi semelhante independentemente de os pacientes terem recebido quimioterapia à base de platina, imunoterapia ou ambas antes de entrar no estudo. A identificação do biomarcador exige um teste específico: a alta expressão de c-Met foi definida no estudo como coloração membranosa intensa em pelo menos 50% das células tumorais, detectada por imuno-histoquímica. Pacientes com essa característica apresentaram as maiores taxas de resposta, reforçando que a seleção correta dos candidatos depende dessa avaliação prévia.
Os efeitos colaterais registrados durante o acompanhamento exigem vigilância contínua. A neuropatia sensitiva periférica — dormência ou formigamento nos membros — foi o evento adverso mais frequente, ocorrendo em 30,8% dos participantes, com 7% apresentando grau 3 ou superior. Edema periférico afetou 16,3% e fadiga 14%. Mais preocupante foi a toxicidade pulmonar: pneumonite relacionada ao tratamento ocorreu em 10,5% dos pacientes, e doença pulmonar intersticial confirmada por avaliação independente em 9,9%. Neste último grupo, houve três óbitos, dos quais um foi considerado pelo investigador como relacionado à condição. Os autores do estudo informaram que o acompanhamento adicional não identificou novos sinais de segurança, mas a neuropatia periférica e a toxicidade pulmonar permanecem como eventos relevantes para monitoramento.
Além da aprovação, a Anvisa estabeleceu um termo de compromisso com a AbbVie, fabricante do medicamento, para a apresentação de dados e provas complementares sobre o telisotuzumabe vedotina. Esse acordo torna a complementação de dados um requisito para manter a validade do registro, permanecendo vigente até seu vencimento com possibilidade de prorrogação. É importante notar que o estudo LUMINOSITY foi financiado pela AbbVie, que participou do planejamento, coleta e análise dos dados e revisão do manuscrito. Vários autores também declararam vínculos profissionais ou financeiros com a empresa. A aprovação regulatória permite a comercialização conforme as condições aprovadas, mas não significa incorporação automática ao Sistema Único de Saúde — essa decisão dependerá de avaliações posteriores de custo-efetividade e disponibilidade assistencial.
Citas Notables
A neuropatia periférica e a toxicidade pulmonar permanecem eventos relevantes para o monitoramento dos pacientes tratados— Autores do estudo LUMINOSITY
A concessão do registro permite a comercialização conforme as condições aprovadas, mas não representa incorporação automática ao Sistema Único de Saúde— Agência Nacional de Vigilância Sanitária
Quieres la nota completa?
Lee el original en Afya | Home ↗
General News