Anvisa aprova Sephience para tratamento da fenilcetonúria, doença rara genética

Untreated phenylketonuria causes severe irreversible intellectual disability and neurological deficits in affected children, requiring lifelong dietary management and medical monitoring.

Em um país onde cerca de um em cada quinze a dezessete mil recém-nascidos chega ao mundo com fenilcetonúria, a Anvisa acaba de ampliar o horizonte terapêutico ao aprovar o Sephience, um medicamento capaz de auxiliar o organismo a metabolizar a fenilalanina diretamente. A condição, silenciosa ao nascimento mas devastadora se ignorada, exige vigilância vitalícia — e por décadas essa vigilância assumiu a forma de uma dieta implacável. A aprovação não encerra a jornada das famílias afetadas, mas alivia o peso que elas carregam, lembrando-nos de que o progresso médico, quando chega às doenças raras

Anvisa aprova Sephience para tratamento da fenilcetonúria, doença rara genética

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